Este proyecto tiene como objetivo avanzar hacia un ensayo clínico de terapia génica para la paraplejia espástica tipo 52 (SPG52), una enfermedad neurológica ultrarrara de origen genético y sin tratamiento. Desde la asociación La Lucha de Abril financiamos y dirigimos una línea de investigación específica en la Universidad Autónoma de Barcelona, centrada en el desarrollo de una terapia génica dirigida a la causa molecular de la enfermedad.
Los estudios preclínicos realizados han mostrado resultados prometedores, logrando frenar la progresión de la patología y observar mejoras funcionales. El proyecto contempla la optimización del vector terapéutico, la validación de su seguridad y eficacia y la preparación de los requisitos necesarios para su futura aplicación en humanos.
El importe de la beca se destinará íntegramente a cubrir gastos directos de la investigación, contribuyendo a acelerar el avance del proyecto y acercar una opción terapéutica real a los pacientes con SPG52.