La leucemia linfoblástica aguda infantil es el tipo de cáncer más frecuente en niños. Afecta a 4 niños de cada 100.000 en nuestro país. Su causa es todavía desconocida. La leucemia linfoblástica aguda se presenta cuando la médula ósea produce una gran cantidad de linfoblastos inmaduros. Los linfoblastos anormales crecen rápidamente y reemplazan a las células sanguíneas normales y por ello pueden aparecer infecciones, anemia y sangrado.
La quimioterapia puede curar al 85-90% de los niños con leucemia linfoblástica aguda, pero un 15% de ellos pueden recaer. En los niños que han recaído o en aquellos que, por las características de su leucemia, tienen un riesgo muy alto de recaer, se prescribe realizar un trasplante de médula ósea. Además, en los últimos años se está produciendo una revolución en el tratamiento del cáncer y de la leucemia linfoblástica aguda con la aparición de nuevos tratamientos, entre ellos está la terapia con células CAR-T: un tratamiento personalizado que potencia el sistema inmunitario del paciente para luchar contra las células cancerígenas.
Actualmente, esta terapia está indicada para pacientes pediátricos y adultos jóvenes de hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda de células B refractaria que tienen mal pronóstico: pacientes que han sufrido al menos una recaída tras un trasplante o una segunda o tercera recaída con otras terapias.
Desde la Asociación Pulseras Candela hemos decidido financiar este proyecto, siempre con el asesoramiento de nuestro comité científico (que valora la excelencia de los proyectos que financiamos) porque, aunque la inmunoterapia y especialmente las células CAR-T han revolucionado el tratamiento de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda de línea B en recaída (con una importante mejoría en la supervivencia), en muchos pacientes se produce una recaída sin poder predecirla.
El presente estudio tiene como objetivo analizar distintas características clínicas y biológicas que nos ayuden a conocer los factores pronósticos que puedan predecir la recaída tras la terapia CAR-T en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda línea B, incluyendo el estudio de la enfermedad residual medible a niveles muy bajos mediante nuevos métodos más sensibles. La identificación de factores de riesgo para el fracaso del tratamiento podría ayudarnos a discriminar qué pacientes no responderán a las células CAR-T como terapia única, sin necesidad de realizar un trasplante de médula ósea y los que podrían beneficiarse de un trasplante posterior. Poder evitar un trasplante, si no lo necesitan, es de gran relevancia, ya que el trasplante es un tratamiento con riesgos y secuelas muy importantes.